Dystrofia Mięśniowa Duchenne'a (DMD). Co to za choroba?
Dystrofia Mięśniowa Duchenne'a. Diagnoza, która brzmi jak wyrok. To rzadka, postępująca choroba genetyczna wywołana mutacją w genie kodującym dystrofinę - białko niezbędne do prawidłowej pracy mięśni. DMD prowadzi do nieodwracalnego zaniku i osłabienia mięśni. Z czasem choroba obejmuje nie tylko mięśnie odpowiedzialne za ruch, ale również te oddechowe i serce. Na koniec odbiera to co najcenniejsze – życie.
Co ciekawe, choroba ta dotyka niemal wyłącznie chłopców. W Polsce co roku rodzi się około 30-40 dzieci, które słyszą taką diagnozę. Do niedawna dystrofia mięśniowa Duchenne'a była wyrokiem śmierci. W 2023 roku pojawiło się jednak światło nadziei - FDA (Agencja Żywności i Leków) zatwierdziła w USA terapię genową, mającą na celu zatrzymać lub maksymalnie opóźnić postęp choroby. Lek dostępny jest komercyjnie też m.in. w Zjednoczonych Emiratach Arabskich.
Jest jednak kilka haczyków. Koszt terapii i kosztów, związanych z wylotem i jej podaniem, oscyluje w granicach 16 milionów złotych! Co więcej, lek może być tylko podany jedynie dzieciom, które nie straciły jeszcze umiejętności chodzenia. Rodziny chorych malców prowadzą więc dramatyczną walkę z czasem, prowadząc zbiórki pieniędzy i za wszelką cenę szukając sposobów, by jak najszybciej zdobyć wymaganą kwotę!
„Wspólnie musimy wyrwać te bezbronne maluchy z rąk tej okrutnej śmierci!”
O dystrofii mięśniowej Duchenne'a w Polsce mówi się coraz więcej. W ostatnim czasie głośno o chorobie zrobiło się za sprawą tiktokera Łatwoganga, który postanowił przejechać z Zakopanego do Gdańska na rowerze, aby zebrać brakujące 12 milionów na leczenie 8-letniego Maksa Trockiego. Ostatecznie akcja okazała się kolejnym sukcesem i zebraniem pieniędzy nie tylko dla Maksa, ale również dopełnieniem zbiorki 4-letniego Adasia Orlika (któremu brakowało 3,5 mln zł) oraz rozpoczęciem zbiórki dla zaledwie 2-letniego Wojtka Martysza.
Ale dzieci z DMD w Polsce jest znacznie więcej. Powagę sprawy przedstawił Przemek Ledzian, łódzki społecznik, który chociaż sam mierzy się z licznymi chorobami, od lat wspiera i nagłaśnia zbiórki pieniędzy. Tym razem postanowił zawalczyć nie o sobie, a o dzieci walczące z DMD.
„Skoro los nie dał szansy na zdrowie i ratunek mnie, błagam Was z całego serca, z całych moich sił dajmy ją IM! Wspólnie musimy wyrwać te bezbronne maluchy z rąk tej okrutnej śmierci! Zróbmy to razem, bo czas ucieka bezpowrotnie! Podarujmy im szansę na życie!” - zaapelował.
„Widzę te wszystkie rozdzierające apele zrezygnowanych, tonących we łzach rodziców i za każdym razem serce pęka mi na milion kawałków. Rodzice tych maluchów od wielu miesięcy nie przespali spokojnie ani jednej nocy. Za dnia stają się nadludźmi – organizują festyny, pikniki, błagają o pomoc, prowadząc tysiące internetowych licytacji i walcząc o każdy grosz... Często przypłacają to utratą własnego zdrowia i całkowitym wycieńczeniem. Jak zwykły, szary człowiek ma zebrać kilkanaście milionów złotych na ratowanie własnego dziecka, podczas gdy zegar nieubłaganie tyka?! Część z tych rodzin mieszka w malutkich, zapomnianych przez świat miejscowościach. Nie mają żadnych znajomości w telewizji czy u celebrytów. Oni wołają o pomoc w kompletnej, głuchej próżni! Ich cichy, rozpaczliwy głos ginie, a pasek zbiórki na Siepomaga prawie stoi w miejscu... Bez natychmiastowego wsparcia te maluchy po prostu UMRĄ na oczach swoich zrozpaczonych rodziców!” - wyjaśnił, prosząc o wsparcie swojej akcji.
Te dzieci czekają na ratunek!
Przemek założył specjalną skarbonkę na siepomaga.pl. Wszystkie środki zebrane na tej skarbonce trafiają bezpośrednio na docelową kampanię prowadzoną przez Fundację Siepomaga. Pieniądze trafią na leczenie dzieci, dla których prowadzone są osobne zbiórki na platformie. A jest ich ponad 30 z całej Polski! Poznajcie ich:
- Adaś Orlik z Morzyczyna k. Szczecina
- Wiktor Franczak z Dobronia k. Łodzi
- Mikołaj Szlachta z Dębicy
- Kaziu Sromek z Bystrej k. Bielska-Białej
- Piotruś Szliwa ze Złotoryi
- Pawełek Pokropek z Sadych Bud k. Żyrardowa
- Jaś Grela z Sobolewa
- Maciek Pawlak z Bronisławki k. Grójca
- Szymonek Zelent z Rudej Huty
- Szymonek Lipiński z Piły
- Franciszek Kaziród z Łodzi
- Mikołaj Jerzak z Pabianic
- Bartuś Bański z Mysłowic
- Leoś Słomka z Białobrzegów k. Radomia
- Alanek Raczkowski z Brwilna k. Płocka
- Felix i Teodor Zubel z Góry Kalwarii k. Warszawy
- Franio Styła z Lublina
- Hubert Iwańczak z Dąbrowy Zielonej k. Częstochowy
- Adaś Iwanejko z Woli Małej k. Biłgoraju
- Frank Suliga z Dąbrowy Górniczej
- Filip Fiks z Łodzi
- Dominik Granecki z Jedlińska k. Radomia
- Bartuś i Jaś Wójcik z Kuraszkowa k. Wrocławia
- Wojtuś Polak z Juszczyny k. Żywca
- Maks Tocki z Leska k. Sanoka
- Wojtuś Martysz z Mysłowic
- Dawid Bierkat z Wiśniewa k. Siedlec
- Ksawery Kosiński z Zielonej k. Mławy
- Kacperek Koszałka z Przędzla k. Rudnika
- Antoś Maksajda z Brzezia k. Sulechowa
- Nikodem Witczak z Lotynia k. Szczecinka
- Antoś Król z Nowej Sarzyny k. Stalowej Woli
- Szymek Kowalczyk z Kotunia k. Siedlec
- Artur Obierak z Włocławka
- Mikołaj Janiak z Sieradza
- Maja Paszkowska z Sanoka (jedyna dziewczynka w Polsce chora na DMD zbierająca na terapię genową!)
O niektórych z tych zbiórek pisaliśmy już wcześniej, przybliżając historie małych wojowników, czekających na informacje, że i oni, śladem np. Tymka Kalaty z Siedlec, otrzymają ratunek. Poniżej publikujemy linki do skarbonki Przemka Ledziana oraz głównej zbiórki Fundacji Siepomaga.
Jak zaznaczyła Fundacja, „wpływy z kampanii będą dzielone po równo między aktualnie trwające zbiórki dla dzieci z DMD, które zbierają na terapię genową”.
link do skarbonki: TUTAJ
link do zbiórki głównej: siepomaga.pl/dmd
Podcasty
Playlisty tematyczne
